Le terapie basate sull’acido ribonucleico rappresentano un’innovazione promettente nel panorama della salute globale, in particolare per quanto riguarda il trattamento di malattie oncologiche, rare e neurodegenerative. Con un forte investimento da parte delle aziende biofarmaceutiche, questa nicchia di mercato prevede una crescita significativa: si stima che il settore delle terapie a base di Rna raggiunga un valore di 1,26 miliardi di dollari entro il 2028. Un panorama analizzato da Technavio, che sottolinea l’urgenza di sviluppare soluzioni terapeutiche efficaci per rispondere a bisogni medici insoddisfatti.
Lo sviluppo delle terapie a Rna
Il campo delle terapie a base di Rna include diverse classi, tra cui l’Rna messaggero, i piccoli Rna interferenti e gli aptameri. Ultimamente, la ricerca italiana ha dato vita a una nuova categoria di inibitori a Rna, i Dnmt interacting Rna , che sono stati oggetto di studio approfondito da Aptadir Therapeutics. Questa compagnia biotecnologica, frutto di una joint venture tra Cdp Venture Capital, Angelini Ventures ed Evotec, è stata lanciata per affrontare sfide nel trattamento di tumori intrattabili e malattie genetiche. Giovanni Amabile, presidente esecutivo e amministratore delegato ad interim di Aptadir, ha riferito che il team ha trasformato una specifica classe di Rna in potenziali farmaci mirando a meccanismi di difesa cellulari contro il cancro.
La ricerca condotta da Annalisa Di Ruscio, ematologa associata alla Harvard Medical School e co-fondatrice di Aptadir, ha dimostrato come certi tipi di Rna possano bloccare la metilazione di geni oncosoppressori, un processo che potrebbe portare allo sviluppo di patologie tumorali. Attualmente, le terapie sono in fase di sviluppo per patologie specializzate come la sindrome mielodisplastica, un disturbo ematologico con un alto rischio di evoluzione verso leucemia mieloide acuta. Inoltre, si sono aperti scenari per applicazioni in malattie genetiche rare, come la sindrome dell’X fragile, che al momento non hanno trattamenti efficaci.
Le sfide nella terapia oncologica
Un aspetto cruciale per le biotecnologie come Aptadir è la capacità di colpire in modo specifico le cellule malate senza danneggiare i tessuti sani. Questo obiettivo si sta raggiungendo attraverso l’uso di nanoparticelle lipidiche, ingegnerizzate per identificare le cellule bersaglio. Amabile rimarca che le due direttrici di ricerca sono, da un lato, l’inibizione della metilazione e, dall’altro, i veicoli per la consegna mirata delle terapie, offrendo un approccio più sicuro rispetto alle tradizionali terapie geniche che utilizzano vettori virali.
Inoltre, le potenzialità delle terapie a Rna vanno oltre il rafforzamento di approcci esistenti: la produzione industriale di farmaci a Rna è considerata più rapida e meno costosa. Questo aspetto è fondamentale in un contesto sanitario in cui i costi e i tempi di sviluppo possono creare ostacoli significativi alla disponibilità di trattamenti innovativi.
Finanziamenti e prospettive future
Aptadir ha recentemente assicurato 1,6 milioni di dollari in finanziamenti pre-seed dalla joint venture Extend, fondi che saranno cruciali per l’ottimizzazione della molecola Aptadir Ce-49 prima di entrare in fase clinica. Già dai dati preliminari, i Dir si dimostrano inibitori altamente selettivi, stabili e non tossici, con un elevato potenziale d’uso in diverse indicazioni terapeutiche. Amabile ha inoltre annunciato la prossima fase di raccolta fondi, con l’obiettivo di ottenere tra 10 e 15 milioni di euro per finanziare ulteriormente il programma di sviluppo clinico, evidenziando come la ricerca nel settore biotecnologico continui a offrire nuove prospettive e speranze in ambito medico.