Redazione
La ricerca scientifica continua a fare passi da gigante nel campo dell’editing genetico, con risultati che promettono di rivoluzionare la medicina. Recentemente, un team di scienziati dell’Università e del Politecnico di Zurigo ha sviluppato un innovativo sistema di “forbici molecolari” che offre un’efficacia senza precedenti nella correzione del Dna. Questa nuova tecnologia, basata sulla piccola proteina batterica TnpB, potrebbe rappresentare un’alternativa più semplice e performante rispetto alle tecniche precedentemente utilizzate, come il noto sistema Crispr-Cas9. I risultati di questa ricerca sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Nature Methods.
La proteina TnpB: un’alleata resiliente
La proteina TnpB, utilizzata per sviluppare questo nuovo strumento di editing genetico, deriva dal Deinococcus radiodurans, un batterio noto per la sua straordinaria resistenza a condizioni estreme. Questo microrganismo, spesso soprannominato “Conan il batterio,” è capace di sopravvivere non solo a temperature rigide, ma anche all’acidità, alla disidratazione, al vuoto e persino a radiazioni letali per molti altri organismi. Le sue proprietà uniche lo hanno reso un soggetto interessante per la modifica genetica.
In precedenti esperimenti, TnpB aveva mostrato potenzialità per l’editing delle cellule umane; tuttavia, l’efficienza era limitata e la capacità di riconoscere i punti esatti per il taglio del Dna era ridotta. Con la recente ingegnerizzazione della proteina, i ricercatori sono riusciti a quadruplicarne la capacità di taglio, il che ha reso TnpB una delle molecole più promettenti nel campo della terapia genica. Durante i test, TnpB ha dimostrato di riesaminare il difetto genetico responsabile dell’ipercolesterolemia familiare, portando a una significativa riduzione del colesterolo nel sangue dei topi. Questa scoperta non solo fa sperare in nuove terapie per patologie genetiche, ma offre anche un’alternativa ai metodi di editing genetico più complessi e costosi.
Un’intelligenza artificiale al servizio della scienza
Per ottimizzare l’uso della proteina TnpB, i ricercatori svizzeri hanno impiegato un innovativo modello di intelligenza artificiale. Questo strumento avanzato ha permesso di testare oltre 10.000 siti target per capire quali caratteristiche delle sequenze di Dna potessero influenzare l’efficacia dell’editing genetico. Secondo Kim Marquart, primo autore dello studio, “la capacità predittiva del modello ha reso possibile progettare esperimenti di editing con una percentuale di successo fino al 75,3% nel fegato di topo e al 65,9% nel cervello di topo.”
Grazie a queste previsioni accurate, gli scienziati sono stati in grado di monitorare le interazioni tra TnpB e le varie sequenze di Dna in tempo reale, facilitando così la ricerca e lo sviluppo di nuove terapie. La combinazione di TnpB e dell’intelligenza artificiale potrebbe rivelarsi una svolta nel campo della genetica, permettendo interventi più mirati e personalizzati, fondamentali per affrontare patologie con forti componenti genetici.
La comodità della dimensione ridotta
Un ulteriore vantaggio della proteina TnpB è la sua dimensione compatta, che consente di confezionarla in una singola particella virale. Questo è un aspetto cruciale, poiché i sistemi di editing genetico tradizionali, come il Crispr-Cas9, richiedono molteplici particelle virali per trasportare tutti i componenti necessari. Tale necessità comporta dosi più elevate di vettori e un incremento della complessità nella somministrazione.
Invece, la TnpB rappresenta una soluzione più snella e meno invasiva, il che potrebbe facilitare la distribuzione del trattamento genetico a una più ampia gamma di pazienti, rendendo le procedure meno complesse e più accessibili. In un’epoca in cui le malattie genetiche rappresentano una sfida crescente per la salute pubblica, queste innovazioni offrono nuove speranze e possibilità per un futuro di trattamenti personalizzati e mirati.
Le scoperte dell’Università e del Politecnico di Zurigo aprono nuove strade nel campo della terapia genica, evidenziando come la sinergia tra biologico e tecnologia possa condurre a risultati dirompenti.
